L’un des principaux objectifs de cette unité de recherche est d’étudier les mécanismes moléculaires qui contrôlent l’expression et la régulation des gènes dans les souris transgéniques. On y a produit un modèle de souris drépanocytaire (anémie falciforme) pour l’étude physiopathologique de cette maladie et le développement de thérapies géniques. On y analyse aussi les facteurs transcriptionnels impliqués dans les cellules les plus primitives de la différenciation hématopoïétique. Par ailleurs, les travaux de cette unité de recherche visent à identifier les caractéristiques du gène PKD1 de la polykystose rénale humaine et à étudier la transduction du signal d’un modèle de souris transgénique reproduisant la polykystose rénale humaine induite par le proto-oncogène c-myc.