Maladies rares, neuropathies et cancers

Maladies rares, neuropathies et cancers

Un financement majeur de Médicament Québec pour déployer le potentiel de l’ARN thérapeutique

Montréal, le 17 mars 2026 – L’Institut de recherches cliniques de Montréal (IRCM) et ses partenaires de l’Université McGill et de l’Université de Sherbrooke sont heureux d’annoncer l’obtention d’un important financement de 1 296 688 $ qui servira à propulser le déploiement d’une offre de service intégrée en développement de thérapies à base d’ARN visant à déjouer les maladies rares et complexes, les désordres neurologiques et les cancers.

Octroyé par Médicament Québec ce financement est attribué au réseau de Développement et de Production de Thérapies ARN du Québec (DePTAQ), une initiative structurante de pointe de biofabrication de thérapies ARN qui repose les forces vives en ARN et la synergie de trois plateformes académiques d’institutions majeures de recherche biomédicale du Québec :

  • L’IRCM avec sa plateforme d’ARN thérapeutiques, dirigée par Dr Martin Sauvageau, directeur de l’Unité de recherche sur les ARN non-codants et thérapeutiques à l’IRCM.
  • L’Université de Sherbrooke avec sa plateforme RNomics, dirigée par Dr Benoit Chabot, professeur et chef de file en matière d’épissage alternatif de l’ARN et de ses rôles dans le cancer, l’apoptose et le vieillissement.
  • Et l’Université McGill avec sa mRNA Therapeutics Platform dirigée par Thomas Duchaine, professeur et directeur du Département de biochimie et directeur-fondateur du McGill Centre for RNA Sciences.

Appuyé également par le Consortium québécois sur la découverte du médicament (CQDM) et le Ministère de l’Économie, de l’Innovation et de l’Énergie (MEIE), le réseau DepTAQ vise à transformer l’excellence scientifique en ARN du Québec en une infrastructure opérationnelle durable, capable d’accompagner la maturation des innovations, depuis la découverte jusqu’à la validation préclinique d’ARN thérapeutiques. L’intégration dans le projet de partenaires industriels tels que Galenvs Sciences, NemRod, NumBio Therapeutics, Element Biosciences, Oxford Nanopore Technologies et New England Biolabs, apporte des expertises clés et permettra de tester les procédures dans des conditions réalistes et transférables, tout en renforçant les chaînes d’approvisionnement locales, un objectif stratégique de premier plan.

Pourquoi est-ce important?
La maturation (épissage) de l’ARN est un mécanisme clé de la fabrication des protéines qui assurent le bon fonctionnement des cellules de l’organisme, chacune selon sa spécificité. Or, plusieurs études démontrent que des altérations de l’épissage de certains ARN engendrent la production de protéines défectueuses ou toxiques qui peuvent perturber la régulation du système nerveux et causer des maladies neurologiques (neuropathies). Parallèlement, des mutations affectant l’épissage peuvent causer des maladies rares telles que les leucodystrophies, en raison de l’absence ou la défectuosité des protéines générées. Il est également démontré que l’épissage anormal est une caractéristique majeure des cancers, favorisant les tumeurs et la prolifération des métastases.

Les thérapies à base d’ARN recèlent un fort potentiel d’innovation en matière d’avenues efficaces et porteuses d’espoir face à ces maladies contre lesquelles la médecine moderne a souvent peu d’armes. Dans ce contexte, propulser des initiatives interinstitutionnelles et synergiques telles que DePTAQ est crucial pour soutenir l’écosystème de recherche vers la maturation d’options thérapeutiques concrètes et novatrices.

À l’IRCM, nous croyons profondément au potentiel de la révolution de l’ARN et nous travaillons sur plusieurs fronts pour mettre au monde des thérapies inédites et efficaces. Nous sommes heureux de ce financement qui servira de moteur à cette initiative qui, au-delà du simple projet scientifique, prend la forme d’un investissement stratégique consolidant la position du Québec comme pôle d'innovation compétitif dans le domaine de l'ARN. – Dr Jean-François Côté, président et directeur scientifique de l’IRCM

Accélérer le développement de thérapies
Avec ce financement majeur, les plateformes partenaires de DePTAQ pourront développer des procédés uniques et mener des études scientifiques de validation de principe à forte valeur ajoutée, notamment grâce aux enseignements tirés de projets pilotes axés sur des pathologies tels que des leucodystrophies et des neuropathies causées par des altérations de l’épissage de l’ARN. 

Un volet complémentaire portera sur la modulation de l'épissage afin d'améliorer la réplication de virus oncolytiques dans une approche anticancéreuse. À l'aide de modèles cellulaires, les équipes de recherche identifieront les anomalies d'épissage causées par des mutations génétiques et les pistes de solutions possibles. Ces travaux serviront à la fois de démonstration de faisabilité et de tremplin pour le développement de thérapies personnalisées.

Par ailleurs, sous l’autorité du Dr Panagiotis Prinos, directeur de DePTAQ, ce financement structurant permettra de mettre en place un système de gestion de la qualité ancré dans de solides infrastructures communes et dans la mise en place de procédures opérationnelles standardisées avec en outre des fondements opérationnels durables, afin de répondre aux besoins spécifiques des partenaires de l’écosystème de recherche biomédicale (les milieux cliniques, académiques et industriels).

Ainsi ce projet servira-t-il de banc d'essai solide et de tremplin pour de futures thérapies personnalisées à base d'ARN développées au Québec.
 

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