Des travaux émanant du laboratoire de Dr Benoit Coulombe, (directeur du laboratoire de Protéomique translationnelle à l’Institut de recherches cliniques de Montréal (IRCM) et professeur de biochimie et de médecine moléculaire de la Faculté de médecine de l’Université de Montréal, fraichement publiés dans la grande revue scientifique Molecular Brain, suscitent de l’espoir pour le traitement futur de certaines leucodystrophies, maladies neurodégénératives de la myéline qui se présentent généralement chez les jeunes enfants pour progressivement affecter leur qualité de vie, et mener le plus souvent à la mort avant l’âge adulte.
Ces recherches montrent spécifiquement que le médicament Riluzole, déjà approuvé par la U.S Food dans Drug Administration (FDA) américaine pour traiter certaines formes de sclérose latérale amyotrophique (SLA), peut corriger au moins partiellement la cause moléculaire de certaines leucodystrophies.
En effet, nous avons montré que des mutations causatives de certaines leucodystrophies touchent les sous-unités d’une enzyme cellulaire importante, l’ARN polymérase III, empêchant son assemblage normal. Il s’est avéré que le Riluzole peut contrecarrer ce défaut d’assemblage, a déclaré Dr Maxime Pinard, responsable de ce projet dans le laboratoire de Dr Coulombe.
Dans le cas de maladies aussi graves et aussi débilitantes pour les patients et leur famille que les leucodystrophies, apprendre de telles avancées de la connaissance porte une charge d’espoir importante, que l’IRCM salue avec chaleur, a ajouté Dr Jean-François Côté, président et directeur scientifique de l’IRCM.
Les leucodystrophies sont des maladies rares caractérisées par un processus de démyélinisation du système nerveux central et périphérique, d'apparence primitive et non inflammatoire et aboutissant à une sclérose cérébrale. Ce sont presque exclusivement des maladies génétiques.
Bien que d’autres travaux soient nécessaires pour évaluer l’effet du Riluzole chez les patients afin d’avancer le développement d’avenues thérapeutiques pour ces maladies, les recherches du laboratoire de Dr Coulombe suscitent un vif intérêt et de l’espoir dans la communauté, car elles suggèrent clairement que le Riluzole pourrait être utilisé comme médicament pour traiter cette maladie, de déclarer Marjolaine Verville et Éric Tailleur de la Fondation Leuco dystrophies, qui a financé les travaux.
Saviez-vous que?
Toutes les leucodystrophies sont mortelles à court ou moyen terme, 30% des leuco dystrophies sont de forme indéterminée, aucun traitement n'existe à ce jour pour guérir les leucodystrophies, les parents d'enfants atteints ont généralement 1 chance sur 4 que leurs autres enfants soient aussi atteints et 1 enfant sur 7600 est atteint.
